Als Wirkstoffe bezeichnet man die Substanzen, die in einer niedrigeren Dosis in einem Körper bestimmte Wirkungen bzw. Reaktionen hervorrufen. Aus dieser Gruppe sind aber die Hilfsstoffe, die dem Präparat beispielweise als Trägersubstanz beigemengt werden, ausgeschlossen. Mit dem Studium der Wirkungen und dem Wirk-Mechanismus beschäftigt sich die  Pharmakodynamik.

Laut deutschem Arzneimittel-Gesetz (AMG § 4 (19)) sind Wirkstoffe Stoffe, die dazu bestimmt sind, bei der Herstellung von Arzneimitteln als arzneilich wirksame Bestandteile verwendet zu werden oder bei ihrer Verwendung in der Arzneimittelherstellung zu arzneilich wirksamen Bestandteilen zu werden

• Verwendet man einen Wirkstoff zu therapeutischen Zwecken an Menschen oder an Tieren, so wird dieser Stoff als Arzneistoff bezeichnet.
• Aus der Gruppe der Arzneimittel sind bestimmte Wirkstoffe in Kosmetika und Hygieneartikeln ausgeschlossen.
• Als Wirkstoff gilt ausserdem auch, während Behandlungen verwendete heisse Luft oder warmes/kaltes Wasser.

In der Medizin spricht man aber am häufigsten von Arzneistoffen. Ein Arzneistoff ist ein pharmazeutischer Wirkstoff, der im Körper des Menschen oder der Tiere zur Heilung, Linderung, Verhütung oder Erkennung von Krankheiten dient. Arzneistoffe sind zusammen mit einem oder mehreren Hilfsstoffen ein Bestandteil eines Arzneimittels. Die Arzneistoffe sind die Teile eines Arzneimittels, die die Wirkung im Organismus hervorrufen werden.

Arzneimittel werden heutzutage auf mehreren Wegen hergestellt. Die wohl bekanntesten Arten der Arzneimittel sind u.a. folgende:

• natürliche Arzneistoffe

Hierbei handelt es sich um Stoffe, die von lebenden Organismen wie beispielweise Pflanzen, Tieren oder Mikroorganismen hergestellt werden.

• partial synthetische Arzneistoffe oder total synthetische Arzneistoffe

Hierbei handelt es sich um die wohl meist verbreitete Art der Wirkstoffe bzw. Arzneimittel. In der heutigen Therapie wird diese Gruppe von Arzneimittel am häufigsten verwendet. 

• genetische Arzneistoffe

Diese Gruppe der Wirkstoffe wird mit der Hilfe von Mikroorganismen oder der von Säugetierzellen hergestellt.